Der ALS-Podcast mit dem Titel „Offene Fragen zur ALS“ greift Fragen auf, die uns per E-Mail und über die Kommentarfelder dieses YouTube-Kanals erreichen. Diese Ausgabe ist bereits die fünfte Folge des Formats. Die Fragen stellt Patrick Großmann – Journalist, Unternehmer und selbst von ALS betroffen. Er bringt nicht nur die Anliegen der Community ein, sondern auch eigene Erfahrungen, Beobachtungen und Perspektiven. So entstehen Gespräche über aktuelle Entwicklungen, offene Fragen und die Herausforderungen des Lebens mit ALS – aus Sicht der Betroffenen.

• ALS-Verlauf von Patrick Großmann – aktuelle Situation
• Beginn der genetischen Therapie bei einer TARDBP-Mutation
• Bericht über Behandlung bei Columbia University in New York (USA)
• VTx-002 von VectorY Therapeutics (Niederlande)
• SPG302 von Spingogenix – Einordnung der Phase 2a-Studie
• „Expanded Access“-Programme in den USA
• individuelle Heilversuche bei der nicht-genetischen ALS
• Phase 3-Studie mit Pridopidine von Prilenia (USA)
• Magnetfeldbehandlung ThaXonian am Helmholtz-Zentrum Dresden Rossendorf
• Implikation der Pflegereform für die ALS-Pflege
• Was tun ohne ALS-Zentrum?

Das Gespräch von Patrick Großmann wird mit Prof. Dr. Thomas Meyer geführt – Neurologe und Leiter der ALS-Ambulanz der Charité. Der ALS-Podcast in dem Format “Offene Fragen zur ALS” wird im Abstand von mehreren Monaten wiederholt – je nach Eingang von weiteren offenen Fragen.

Diese Fragen können direkt in den Kommentarfeldern des ALS-Podcast gestellt oder per E-Mail versendet werden: als-ambulanz@charite.de (Kennwort “ALS-Podcast – offene Frage zur ALS” in der Betreffzeile).

Links:

• VectorY Therapeutics
• Spingogenix
• ThaXonian – Magnetic Axon Therapy

Dieser Podcast wird durch die Boris Canessa ALS Stiftung unterstützt. Informationen zur Stiftung und ihren geförderten Projekten finden Sie auf der Website: https://canessa-als-stiftung.org

Mathematische und physikalische Methoden spielen bei der Entwicklung neuer Medikamente eine zunehmende Rolle. Die Prinzipien datenbasierter Medikamenten-Entwicklung, Künstliche Intelligenz und neue Ansätze des Medikamenten-Designs zur Verhinderung der Aggregation von TDP-43- und FUS-Proteinen sind Thema im Gespräch mit Prof. Dr. Enrico Klotzsch – Mathematiker, Physiker und experimenteller Forscher bei der ALS.

• Der Weg von Physiker zum ALS-Forscher
• Verbindung von Physik, Mechanik und Biologie
• Forschung zu Mechanismen der FUS-Assoziierten ALS
• Hochauflösende Mikroskopie der ALS-Schädigungsmechanismen
• Datenbasierte ALS-Forschung und Künstliche Intelligenz (KI)
• Medikamenten-Design bei TDP-43 und FUS
• AlphaFold von Google DeepMind – KI für 3D-Struktur von Proteinen
• Verbindung von Grundlagenforschung und klinischer Forschung
• Finanzierung von ALS-Grundlagenforschung über den Kapitalmarkt
• Strategische Ansätze gegen DPR-Proteine bei C9orf72-ALS
• Forschungsplan der nächsten 5 Jahre zur Entwicklung neuer ALS-Medikamente

Das Gespräch wurde von Prof. Dr. Thomas Meyer geführt – Neurologe und Leiter der ALS-Ambulanz der Charité.

Über den ALS-Podcast: Der ALS-Podcast wird durch die Boris Canessa ALS Stiftung unterstützt und ermöglicht (https://canessa-als-stiftung.org)

Neurofilament Light Chain (NfL) wird seit Juni 2020 – mit maßgeblicher Finanzierung durch die Boris Canessa ALS Stiftung – in der Biomarkerstudie „NfL-ALS“ an 20 ALS-Zentren in Deutschland, Österreich und der Schweiz untersucht. An dieser Studie haben bislang mehr als 5.200 Menschen mit ALS teilgenommen. Damit handelt es sich weltweit um die umfangreichste Forschungsaktivität zu NfL bei der ALS. Die Studie hat wesentlich dazu beigetragen, NfL als wichtigen Prognosefaktor für den Krankheitsverlauf der ALS zu etablieren. Gleichzeitig hat sich die Datenlage zu diesem Biomarker in den vergangenen Jahren kontinuierlich weiterentwickelt. Der aktuelle Stand der Forschung, die prognostische Bedeutung sowie häufige Fragen zu NfL werden gemeinsam mit Peggy Schumann besprochen – Biotechnologin und klinische Forscherin am ALS-Zentrum der Charité.

• Biomarkerstudie „Neurofilament bei der ALS“ (NfL-ALS)
• Teilnahmemöglichkeiten für Menschen mit ALS
• Technische Durchführung der NfL-Analyse
• Altersabhängigkeit des NfL-Referenzwertes („Normalwert“)
• NfL-Werte auf der „ALS-App“
• Eingeschränkte Bedeutung von NfL zur ALS-Diagnose
• Prognostische Relevanz von hohen, sehr hohen und geringen NfL-Werten
• NfL-Fluktuationen (Erhöhungen oder Verringerung von NfL-Werten bei Folgeuntersuchungen)
• Zusammenhang von NfL mit ALS-Phänotypen
• Ärztliche Interpretation der NfL-Analyse
• Einsatz und Vorteil von NfL als Therapiemarker bei hocheffektiver Therapie (Tofersen)
• NfL als Ansprechkriterium bei individuellen Heilversuchen und Off-Label-Behandlungen
• Hinweise für Teilnahme an NfL-ALS-Studie

Das Gespräch mit Peggy Schumann wurde mit Prof. Dr. Thomas Meyer geführt – Neurologe und Leiter der ALS-Ambulanz der Charité.

Weiterführende Informationen

• NfL-ALS-Studie: https://als-charite.de/case-studies/neurofilament-studie-nfl-als/
• ALS-App: https://www.ambulanzpartner.de/als/als-app/
• Registrierung bei Ambulanzpartner für ALS-App: https://register.ambulanzpartner.de/de
• Wissenschaftliche Publikationen zu NfL: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38859579/ und https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36899448/

Über den ALS-Podcast

Der ALS-Podcast wird durch die Boris Canessa ALS Stiftung unterstützt und ermöglicht (https://canessa-als-stiftung.org)